אור ירוק מה-FDA: כן פייט קיבלה אישור לניסוי שלב 3 בתרופת הדגל

כן פייטהודיעה היום (א') כי קיבלה את אישור ה-FDA לביצוע ניסוי שלב III לטיפול בסינדרום העין היבשה בתרופת ה- CF101. בכך מצטרפת כן פייט לקבוצה קטנה של חברות ישראליות שמגיעות למעמד הקליני המתקדם. הצלחה בשלב הניסוי האחרון יאפשר קבלת אישור לשיווק התרופה על ידי ה-FDA בארצות הברית. ההסתברות לקבלת אישור סופי בשלב ניסוי מתקדם זה גדולה משלבים קליניים מוקדמים יותר.

כן פייט סיימה בהצלחה ניסוי קליני שלב II בסינדרום העין היבשה עם תוצאות משמעותיות שהצביעו על יעילות התרופה בשיפור תסמיני המחלה וכן הוכיחו את בטיחות התרופה. לאחר קבלת התוצאות והדוח הסופי של הניסוי בצעה החברה את כל התהליכים הרגולטוריים על מנת לקבל את אישור ה-FDA לביצוע השלב האחרון לרישום התרופה. התהליכים כללו סיכום כל הניסויים הפרה-קליניים והקליניים, פיתוח פרוטוקול הניסוי שלב III בתרופת ה-CF101 והגשתם לחטיבת האופטלמולוגיה ב-FDA. משמעות האישור שהתקבל, הינו שביעות רצון של ה-FDA הן מיעילותה של תרופת ה-CF101 והן מבטיחותה.

בשלב זה אין לכן פייט שותף שיסייע בביצוע הניסוי, ואם החברה מתכוונת לערוך אותו לבד, היא תצטרך לגייס כסף על מנת לעמוד בהוצאות – שעשויות להגיע למיליוני דולרים. בכל מקרה, החברה צפויה לקיים שני ניסויים במקביל כנהוג, ועמידה ביעד המרכזי שלו, יקרב אותה מאד לקבלת האישור הסופי.

לדברי פנינה פישמן, מנכ"ל כן פייט: "כן פייט התקדמה היום צעד משמעותי ומהותי בדרכה לקראת פיתוח תרופה אינובטיבית ראשונה והאישור שקבלנו היום מה - FDA מחזק את ההכרה בחברה ובפוטנציאל הטמון בתרופת ה - CF101. אישור ה-FDA התקבל בזכות הפרופיל הייחודי של התרופה שמתבטא ביעילות ובטיחות מרשימים והעובדה שאנו מתקדמים לקראת רישום התרופה, מציב את החברה בחזית פיתוח התרופות לסינדרום העין היבשה. בהנחה כי ניסויי שלב III יסתיימו בהצלחה כמו השלב הקודם, תרופת ה-CF101 תהווה פתרון יעיל לטיפול במחלה שבה היקף השוק הנוכחי מוערך בכ-2 מיליארד דולר".

הניסוי שאושר יכלול כ-300 חולים מארה"ב, אירופה וישראל שיטופלו בתרופה במשך 6 חודשים. המדד שיבחן (endpoint) הינו שיפור מלא בצביעת פלורסצאין בקרנית. המדד הנ"ל הוכח כמשמעותי סטטיסטי בניסוי הקודם ומוכר ע"י ה-FDA כמדד שעל פיו ניתן לרשום את התרופה לשימוש. החברה הסבירה כי למיטב ידיעתה לרישום התרופה יידרשו שני ניסויים שלב III ובסה"כ כ-500 חולים.

סינדרום העין היבשה הינה מחלה כרונית אשר גורמת לפגיעה בייצור הדמעות, וכתוצאה מכך לגירויים ואי-נוחות בעיניים. לעיתים המחלה גורמת גם לפגיעה זמנית או קבועה בראיה. על-פי הערכות עדכניות שבידי כן-פייט רק בארה"ב ישנם למעלה מ-30 מיליון חולים הסובלים מסינדרום העין היבשה. בשוק נמצאת תרופה אחת, Restasis, אשר מאושרת לשיווק בארה"ב ולא באירופה. היקף השוק הנוכחי לטיפול בסינדרום העין היבשה מוערך כיום בכ-2 מיליארד דולר, וצפוי לגדול בשיעור ניכר כאשר ייכנסו לשוק תרופות אתיות לטיפול במחלה.