רע לחולות הסרטן, טוב למבטחות

באחרונה הודיעה חברת ג'ננטק (שנרכשה על ידי רוש) שמינהל המזון והתרופות האמריקאי, FDA, מסרב לאשר את התרופה החדשנית שלה, TDM-1, לטיפול בסרטן השד. התרופה מבוססת על נוגדן קיים ומאושר למכירה בשם הרצפטין (טרסטוזומב) שאליו הוצמד טוקסין (רעלן) המשפר את יכולת ההרג של תאי הסרטן.

התרופה פותחה בשיתוף פעולה עם חברת אימיוניג'ן (ImmunoGen) שנאלצה לראות כיצד מניותיה נחתכות לאחר ההודעה של ג'ננטק ב־35%.

אימיוניג'ן פיתחה שיטה חדשנית להצמדת רעלנים פעילים לנוגדנים ובכך נהפכה - לצד חברת סיאטל ג'נטיקס - למובילה עולמית בפיתוח הנוגדנים של הדור הבא: קרי תרופות המחוברות לנוגדנים.

בדצמבר 2009 פרסמו ג'ננטק ואימיוניג'ן את הנתונים הקליניים שהתקבלו בתום הניסוי הקליני האחרון (שלב 2), אשר הראו כי אצל מטופלות שקיבלו את ה־TDM-1 הצטמק שטח הגידול ב־35% לעומת חולות סרטן שקיבלו את הטיפול הסטנדרטי המקובל כיום בקו שני (הניתן למטופלות שלא מגיבות לטיפול בהרצפטין ולטיקראב). ראוי לציין כי אין היום קו שלישי מאושר לטיפול בחולות סרטן השד.

על סמך ניסוי שלב 2 מוצלח מאוד, שניתן ל־110 חולות ושתוצאותיו היו מובהקות מבחינה סטטיסטית, החליטה ג'ננטק להגיש את התרופה לרישום בהליך מקוצר אצל מינהל המזון והתרופות.

אי־קבלת האישור הרגולטורי היא בבחינת חדשות רעות לחולות סרטן השד מסוג Her 2 חיובי, שאינן מגיבות לטיפולים הקיימים.

התרופה של ג'ננטק אמנם לא מתה, והשלב השלישי בניסוי יושלם, כנראה, בהצלחה עד סוף 2012, אבל החולות יתקשו להמתין לאישור הטיפול. גם ג'ננטק - שהעריכה שמכירות התרופה יגיעו בשיאן ל־5–2 מיליארד דולר בשנה - נאלצת להסתגל למצב החדש והכואב.

החזון - שנחשב בעבר לכמעט בלתי אפשרי - להפוך את סרטן השד למחלה כרונית נראה בתחילת השנה בר השגה. חברת BiPar (שנרכשה בשנה שעברה על ידי סאנופי־אבנטיס) הציגה תוצאות מצוינות לטיפול בסרטן השד מסוג Triple negative ובמקביל הגישה ג'ננטק את ה־TDM-1 לרישום, אחרי פגישות הכנה עם מינהל המזון והתרופות האמריקאי.

אבל משהו רע קורה ב־FDA. אולי זו רפורמת אובמה ואולי זו העובדה שהמינהל מתחיל לחשוב לא רק על טובת החולים אלא גם על העלויות המעיקות על מערכת הבריאות האמריקאית.

זוהי מגמה מסוכנת שהופכת את ה־FDA לגוף פוליטי למחצה.

כדי לאזן את התמונה ראוי להזכיר כי מינהל המזון והתרופות אישר באחרונה את החיסון התראפויטי של חברת דנדרון לטיפול בסרטן הפרוסטטה - חיסון שעלותו 93 אלף דולר בשנה.

מנגד, הרשויות המקבילות בבריטניה סירבו לשלם עבור הנקסבר, התרופה המצוינת של אוניקס ובאייר לטיפול בסרטן הכבד, בטענה שאין טעם לשלם 25 אלף דולר עבור הארכת חיים של שלושה חודשים בלבד...

העולם משתנה וניכר כי מירב השינויים אינם לטובת החולים.

הסיסמה "Patient first" ("החולים לפני הכל") היא אולי הסיסמה הכי שגורה בחטיבות המחקר והפיתוח של חברות התרופות והיא עדיין תלויה מעל לכניסה לבניינים המפוארים של פייזר, מרק ונוברטיס. ואולם לא ברור האם העתיד ימשיך לכוון את הנהלות החברות לפתח תרופות שהן בבחינת Best in class או שמא תרופות זולות שלא יעיקו על המבטחות הרפואיות הגדולות בעולם, Medicare ו־HMO's.

בינתיים, הבית הלבן טרם הפנים את העובדה שהחור הכלכלי שרובץ על מערכת הבריאות האמריקאית נובע מעלויות אשפוז גבוהות ולא מתשלום עבור תרופות מצילות חיים.

אובמה אולי זכה לנקודות זכות בגין העברת הרפורמה - אבל אין להתעלם מהעובדה כי רק באחרונה נמנעה תרופה מצוינת מחולות סרטן השד. ימים יגידו מה חשוב יותר למין האנושי.

הכותב הינו מנהל־שותף בקרן פונטיפקס