FDA העניק לתרופה של קמהדע לטיפול בסכרת נעורים מעמד תרופת יתום

קמהדע כבר החלה בניסוי הקליני (שלב I/II) בחודש יוני השנה. הניסוי נערך בשני מרכזים רפואיים בישראל

מעמד תרופת היתום מאפשר לקמהדע, בכפוף לאישור FDA, לשווק את התרופה באופן בלעדי בארה"ב למשך 7 שנים. כמו כן מעמד זה מעניק לחברה הטבות מס, פטור מדמי רישום ומאפשר תוואי פיתוח מהיר של התרופה במסגרת ניסויים קליניים ובחינת תיק הרישום.

מחלת הסוכרת הנה מחלה אוטואימונית בה מתרחש הרס של תאי לבלב האחראיים להפרשת האינסולין. כתוצאה מכך, נדרש מתן אינסולין חיצוני להשגת איזון הסוכר בדם ולמניעת סיבוכים. הרעיון המדעי מאחורי פיתוח התרופה של קמהדע מבוסס, בין היתר, על העובדה כי למרות שרמת חלבון האלפא 1 בחולי סוכרת הינה נורמלית, פעילותו של החלבון פחותה במידה משמעותית מזו הנמצאת באנשים בריאים.