אתר זה עושה שימוש בעוגיות על מנת להבטיח לך את חוויית הגלישה הטובה ביותר.
מולקולה קטנה ומנצחת בשוק של ענקיות צילום: shutterstock

מולקולה קטנה ומנצחת בשוק של ענקיות

ארקיול, שנסחרת לפי שווי של 390 מיליון דולר בלבד, מפתחת מולקולה חדשנית לטיפול בסרטן, מה שמציב אותה באותה זירה עם ענקיות הפארמה. השנה הקרובה תהיה מכרעת עבורה, ובמהלכה היא עשויה ליהנות מגל הרכישות ששוטף את הענף כתבה שלישית בסדרה

26.02.2012, 07:32 | רן נוסבאום

חברת הביומד המבטיחה השלישית שלי ל־2012 היא מפתחת התרופות ארקיול (סימול: ARQL). ארקיול היא חברה קטנטנה (נסחרת לפי שווי שוק של 390 מיליון דולר), שמגיעה מהעיירה וובורן שבמסצ'וסטס ארצות הברית, ומעסיקה 106 עובדים בלבד. אולם אף על פי שהיא קטנה יחסית, היא מתחרה "ראש בראש" בשוק שבו פועלות כל ענקיות התרופות.

לכתבות הקודמות בסדרה:

הקוקטייל המנצח של גיליאד

החזון הפיננסי המנצח של אוניקס

בחרתי את ארקיול לאחר התלבטות קשה מול חברה פצפונת נוספת בשם אראיי (Array), ובהמשך אסביר את הסיבות לכך. אולם, לפני שמנתחים את פעילותה של ארקיול, ומנסים להעריך לאן פניה מועדות, יש צורך להבין את המגמות החשובות שהתרחשו לאחרונה בשוק.

שוק הביומד נפתח ב־2012 בסערה רבתי. גיליאד הבעירה את השוק כאשר רכשה את פארמסט בסכום אדיר של 10.4 מיליארד דולר. הגל המשיך לאחר מכן כאשר BMS רכשה את איניביטיקס, שפיתחה מוצר לצהבת נגיפית מסוג C, תמורת 2.5 מיליארד דולר, ואמג'ן שרכשה את מיקרומט (שפיתחה נוגדן לסרטן המטולוגי מזן ALL).

במקביל, הספיקה גם ענקית התרופות רוש להגיש הצעת רכש עוינת לחברת אילומינה שפועלת למיפוי הגנום האנושי (בסכום של 5.7 מיליארד דולר), וסלג'ן רכשה את אווילה (AVILA) הנמצאת רק בשלב הראשון של הניסוי הקליני שלה, תמורת 350 מיליון דולר במזומן (ועוד 575 מיליון דולר בכפוף לאבני דרך). ישנה כמובן גם ג'ונסון אנד ג'ונסון, שרכשה 50% מהתרופה של חברת פארמציקליקס ב־900 מיליון דולר.

מיקור חוץ למו"פ

 

מגמה זו, שבה רוכשות חברות הפארמה נכסים קליניים, מצביעה על העדפתן להפחית פיתוחים מבית, ובמקום זאת לרכוש חברות תרופות. מיקור חוץ הוא שם המשחק, וחברות הענק בונות על שיווק אגרסיבי של מוצרים והקטנת מחלקות המו"פ הפנימיות שלהן. בפועל, הרכישות של היום הפכו למחקר ופיתוח של המחר.

 

הסיבה העיקרית לכך היא כלכלית. עלות פיתוח תרופת מקור בחברה גדולה נאמד ב־900 מיליון דולר בממוצע לעומת עלות של 200–150 מיליון דולר בחברות קטנות. לכן, חברות הפארמה מעדיפות לצאת למסע קניות, מאשר לעמול על בניית קו מוצרים משלהן. בהתאם לכך, 2011 היתה שנה ברוכה מבחינת אישורי תרופות. ה־FDA אישר 24 תרופות כימיות חדשות ועוד שש תרופות ביולוגיות — המספר הרב ביותר של אישורים מאז 2004.

חברות קטנות למדו שהן לא צריכות לבצע בהצלחה את כל השלבים, החל מהרעיון ועד להשקת התרופה. מספיק להשיג הוכחת היתכנות קלינית בניסוי רנדומלי, דו־מסלולי ועיוור, שבו מושגת עליונות סטטיסטית. בפועל מדובר בשלב 2b. לכן, בתרגיל חשבונאי פשוט, מספיקה השקעה של 70–60 מיליון דולר בלבד כדי להגיע לנקודת הצפת ערך משמעותית, אחר כך זה רק ניהול סיכונים, סיכויים, מזל והרבה מיומנות פיננסית.

פאולו פוצ פאולו פוצ'י, מנכ"ל ארקיול (מימין), וריצ'רד לווין, נשיא אוניברסיטת ייל פאולו פוצ

נחזור לארקיול, המנוהלת על ידי פאולו פוצ'י, איטלקי שעשה את רוב שנותיו בחברת אלי לילי. לצדו, כמו בכל חברת סטארט־אפ זוללת מזומנים, מלווה ארקיול בגאון פיננסי בשם פיטר לורנס שהוביל אותה לגיוסים של 200 מיליון דולר מאז 2008, מתוכם 158 מיליון דולר משותפים אסטרטגיים, בעסקאות שלא דיללו את בעלי המניות. מדובר בהישג כמעט חסר תקדים, וכיום החברה משופעת במזומנים (יש לה 100 מיליון דולר בקופה), ורוב ניסוייה ממומנים על ידי צדדים שלישיים.

התרופה המרכזית שמפתחת החברה מציבה אותה במגרש של הגדולים. ארקיול פיתחה מולקולה קטנה אוראלית, לטיפול בגידולי סרטן (Tivantinib ARQ-197), הפועלת על גידולים קשיחים, רובם קשים לטיפול ולא מגיבים לטיפולים סטנדרטיים. התוצאות שהחברה הציגה עד כה מציבות את התרופה כאחת התקוות הגדולות ביותר לטיפול בחולי סרטן הריאות והכבד.

התרופה ניתנת פעמיים ביום והיא בעלת פרופיל בטיחותי גבוה יחסית, כך שניתן לתת אותה כתרופה יחידה או יחד עם תרופות נוספות. אגב, גם חברות אחרות מנסות לפתח תרופות למטרה זהה, ובהן רוש, אמג'ן ואוואו, אך עם זאת, מדובר בנוגדנים הניתנים בעירוי. מדובר בתחרות ערה, שמעידה על האטרקטיביות של המטרה.

הולכים על רפואה אישית

 

2012 היא שנה מכריעה מבחינת ניסויים שלב 3 (פיבוטלים) לחברה ומלאה באירועים משמעותיים. לאחרונה הציגה ארקיול תוצאות שלב שני בסרטן כבד (HCC), כשאצל 107 חולים שטופלו בתרופה נרשמה האטה משמעותית בהתפתחות הסרטן, וביוני 2012 היא צפויה להציג את התוצאות המלאות של הניסוי. בהמשך יוצגו גם תוצאות מניסוי בסרטן המעי הגס ולבסוף, גולת הכותרת, תוצאות ביניים מהניסוי הפיבוטלי והאחרון בסרטן הריאות. ארקיול הציגה בעבר תוצאות ניסוי שלב 2 לטיפול בסרטן הריאות, שנכשל. אולם, בבחינה מחודשת של המידע הקליני נמצאה תת־אוכלוסייה שהגיבה לתרופה, והחברה החליטה להתמקד רק בחולים מסוג זה. לתפיסה זו קוראים רפואה אישית ומדויקת.

בניסוי הנוכחי שארקיול מבצעת נבחנת התרופה שלה בקומבינציה עם תרופה נוספת המאושרת כיום בשם "טרסיבה", מול קבוצת ביקורת שמקבלת "טרסיבה" בלבד בקו שני של סרטן ריאות מסוג NSCLC. תוצאות השלב השני הצביעו על האטה בהתפתחות הסרטן ועל הפעולה הביולוגית של התרופה.

אבל ארקיול היא לא חברה של מוצר אחד, ומלבד המוצר המוביל שנבחן בשבעה ניסויים קליניים שונים היא פיתחה עוד חמישה מוצרים, שלושה מהם בשלב הקליני. במהלך המחצית השנייה של 2011 רכשה ממנה ענקית התרופות היפנית ושותפתה האסטרטגית, דאייצ'י־סאנקיו, מוצר (092-ARQ) תמורת 10 מיליון דולר, מה שמצביע על יכולות פיתוח טובות שנבנו בחברה.

התפיסה הרווחת בשוק ההון היא שאם אחד המוצרים הנוספים יציג תוצאות טובות, דאייצ'י תהוון את השותפות עם ארקיול ותרכוש את החברה. דאייצ'י, אגב, רכשה לפני כשנה וחצי את פלקסיקון, שפיתחה תרופה מרשימה לסרטן העור בשותפות עם ענקית האונקולוגיה רוש. לדאייצ'י לא הפריע שרוש תקבל 50% מהכנסות המוצר שפותח, ורשמה צ'ק שמן של 900 מיליון דולר עבור פלקסיקון. להערכתי, המוצר של ארקיול שווה לא פחות.

הפחתת החשיפה לשווקים

 

ההתחלה של ארקיול היתה קשה יותר. 2007, שהיתה מתסכלת מבחינת היכולת לגייס הון, אילצה את החברה להחכיר את התרופה המובילה שלה לחברת קירין היפנית. תמורת הזכות להשתמש בתרופה רק במדינות מסוימות שעליהן הוסכם מראש — יפן, סין, הונג קונג, דרום קוריאה וטייוואן — קירין שילמה 30 מיליון דולר במזומן ו־93 מיליון דולר לפי אבני דרך. בנוסף, קירין תשלם לארקיול גם כ־15% מהיקף המכירות כתמלוגים, ותשלם על הוצאות הפיתוח במדינות אלה.

אולם, העסקה המשמעותית ביותר של ארקיול נחתמה בנובמבר 2008 עם דאייצ'י, שהחכירה את התרופה לשאר המדינות שלא כוסו על ידי קירין, תמורת 60 מיליון דולר במזומן ועוד 560 מיליון דולר באבני דרך (וכ־13% תמלוגים מהמכירות).

לפי תנאי עסקה זו, דאייצ'י וארקיול יישאו שווה בשווה בהוצאות הפיתוח (שיופחתו מאבני הדרך), אולם לארקיול תהיה אופציה לקדם במשותף את המוצר. עסקאות אלה הפחיתו את החשיפה הפיננסית של ארקיול לשווקים ולצורך בגיוסי כסף נוספים.

לסיכום ניתן להגיד שארקיול היא חברה שחושבת, יש לה מנגנון ניהול סיכונים פיננסיים נכון, היא חתמה על כמה עסקאות גלובליות ובימים אלה היא "מריצה" תרופה בעלת מנגנון פעולה רחב למספר רב של אינדיקציות (תחומי מחלה) אטרקטיביות.

האסטרטגיה הקלינית של ארקיול הכוללת הרצת ניסויים משמעותיים של המוצר המתקדם ביותר שלה, בחירת האוכלוסייה המתאימה לטיפול ובניית קו מוצרים עמוק, הופכת אותה למעין מרכז מו"פ קטן בתחום האונקולוגי. מאחר שחברות הפארמה הגדולות מזמן חדלו לחשוב על פיתוח מבית, ומתבוננות ברעב גדול בחברות הקטנות המחזיקות בתרופות פוטנטיות, ייתכן שארקיול תהיה הסיפור של 2012.

הכותב הוא מנהל שותף בקרן פונטיפקס

תגיות