איך הצילו תאי הגזע של פלוריסטם את חייה של ילדה בת 7?

תאי הגזע של פלוריסטם עדיין לא אושרו לשימוש על ידי מנהל התרופות והמזון האמריקאי (FDA) וכבר הצליחו להציל את חייה של ילדה בת 7. התאים, שפיתחה חברת פלוריסטם הישראלית, הוזרקו לילדה בת 7 שהגיעה למרכז ההשתלות בבית החולים הדסה עין כרם מרומניה, כשהיא סובלת ממחלה חשוכת מרפא המונעת התחדשות של תאי מח העצם.

לאחר כישלון שתי השתלות מח עצם, החליט הרופא המטפל בילדה לפנות לטיפול ניסיוני שעליו קרא במחקרים בלבד. תושיית הרופא הביאה לשיפור משמעותי במצבה של הילדה והיא צפויה להשתחרר היום מבית החולים.

פרופ' ראובן אור, מנהל מחלקת השתלת מח עצם בהדסה: "תאי הגזע מהשלייה ממש הצילו את חייה של הילדה. התוצאות של המקרה הייחודי הזה מראות שתאי גזע מהשלייה עשויים להיות יעילים גם בטיפול במחלות אחרות הפוגעות במוח העצם".

מהלך מפתיע להצלת חייה של ילדה בת 7 מרומניה, הסובלת ממחלה חשוכת מרפא בשם "מח עצם אפלסטי", הביא לשיפור דרמטי במצבה: בעקבות פניית הרופא המטפל לחברת פלוריסטם ובאישור ועדת הלסינקי של משרד הבריאות, קיבלה הילדה, המאושפזת בימים אלה בבית החולים הדסה עין כרם, טיפול ניסיוני בתאי גזע מהשלייה, שפותחו בפלוריסטם. מח עצם אפלסטי הינה מחלה גנטית שבה החולה סובל מכשל במח העצם כתוצאה ממחסור בתאי גזע המעוררים היווצרות כלי דם.

כתוצאה מההזרקה של התאים, נרשם מהפך במצבה של הילדה, ובכלל זה גידול משמעותי בהיווצרות תאי דם אדומים וטסיות דם. מבית החולים דווח כי הילדה צפויה להשתחרר מבית החולים בקרוב.

הילדה החולה מאושפזת במרכז הרפואי הדסה בירושלים מאז אוגוסט 2011. מוח העצמות האפלסטי שלה לא הגיב למספר רב של טיפולים בארץ מוצאה, וגם לא לשתי השתלות מח עצם אשר עברה בישראל. כחודשיים לערך לאחר כישלון השתלת מח העצם השנייה, ולאחר שחלה הידרדרות קריטית במצבה, פנה פרופ' ראובן אור, מנהל מחלקת השתלת מח עצם בהדסה, לחברה מחיפה בבקשה לתת לה את הטיפול הניסיוני, שנוסה עד אז על בעלי חיים בלבד.

בספטמבר 2011, פלוריסטם הודיעה על תוצאות ניסויים בבעלי חיים, המצביעות על היעילות הפוטנציאלית של תאי הגזע מהשלייה בטיפול בנפגעי קרינה, שמביאה אף היא לכשל של מח העצם (בדומה למצב שנוצר פעמים רבות לאחר הקרנות יזומות בחולי סרטן למשל, או באסונות קרינה). פרופ' אור, והרופא המטפל, אשר קראו את הידיעה על המחקר, החליטו לפנות לחברה כמוצא אחרון להצלת חיי הילדה, שמצבה הדרדר משמעותית בעקבות כישלון ההשתלות.

פרופ' אור אמר היום: "כיוון שגופה של הילדה דחה כל טיפול אפשרי, ולא נותרו אפשרויות טיפול אחרות, החלטנו כצעד אחרון לפנות לקבלת תאי הגזע מהשלייה של פלוריסטם, שבסופו של דבר ממש הצילו את חייה. התוצאות של המקרה הייחודי הזה מראות שתאי גזע מהשלייה עשויים להיות יעילים גם בטיפול במחלות אחרות הפוגעות במוח העצם".

הילדה קיבלה זריקה תוך-שרירית של תאי גזע מהשלייה בשתי מנות, בהפרש של כשבוע. עשרה ימים לערך לאחר ההזרקה האחרונה של התאים, נראתה עלייה משמעותית במדדים ההמטולוגיים של החולה, אשר נותרה יציבה עד היום. בנוסף לכך, השתפר מצבה הקליני הכללי של הילדה. אושר לה לצאת מתנאי בידוד בבית החולים ואף לצאת אל מחוצה לו למרפאת שמיעה. בדיקות שנעשו לה הראו שתאי הגזע מהשלייה פעלו באמצעות גירוי התאוששות תאי הגזע שבמח העצם, שמקורם בהשתלה השנייה אותה קיבלה חודשיים מוקדם יותר.

"אנחנו בפלוריסטם שמחים מאוד על כך שתאי הגזע מהשלייה שלנו סייעו לילדה הזו", אמר היום זמי אברמן, מנכ"ל פלוריסטם.

"באופן מדהים, התוצאות שנראו בחולה לאחר הזרקה תוך-שרירית של התאים תואמות את ההשפעה החיובית על מח העצם שנצפו כאשר הזרקנו את התאים הללו באופן תוך-שרירי לבעלי חיים אשר נחשפו לרמות קרינה קטלניות. תוצאות הטיפול הניסיוני והמחקרים הפרה קליניים מצביעים על פוטנציאל משמעותי של תאי הגזע מהשלייה לטפל במצבים נוספים של כשל במח העצם, ואנו ממשיכים לפתח ולבדוק את האינדיקציה הזו".

חברת הביו רפואה הישראלית פלוריסטם, שמקום מושבה בחיפה, עוסקת מזה כמה שנים בפיתוח תרופות מתאי גזע שמקורם בשלייה של נשים לאחר לידה. בנוסף למחקר הפרה קליני בבעלי חיים לבדיקת השפעת תאי הגזע על נפגעי קרינה הסובלים מכשל במח העצם, נמצאת החברה בימים אלה בשיאם של ניסויים בבני אדם לטיפול באינדיקציות נוספות באמצעות התאים שפיתחה. כך למשל, תאי הגזע מהשלייה הראו פוטנציאל משמעותי לטיפול בטרשת עורקים חמורה בגפיים תחתונות, והביאו למניעת קטיעות גפיים בקרב חולים שהיו מועמדים לקטיעה, בעקבות המחלה.