גמידה סל תבקש אישור לשיווק תרופת הדגל בארה"ב ב-2013

כלל ביוטכנולוגיהמקבוצת אי.די.בי הודיעה היום (ד') כי גאמידה סל, החברה הבת (22%) תגיש במחצית השנייה של 2013 בקשה מה-FDA לאישור שיווק תרופת הדגל StemEx בארה"ב. מהודעת החברה עולה כי ה-FDA צפוי לספק את האישור, אם יתקבל, במהלך שנת 2014. גאמידה סל מעריכה בנוסף כי בקשה אישור שיווק התרופה באירופה תוגש גם היא במהלך 2014.

כלל ביוטכנולוגיה מחזיקה בכ־22% ממניות גמידה סל, המפתחת תרופות המבוססות על תאי גזע מדם טבורי. התרופה המובילה של גמידה, StemEx, מפותחת במסגרת פרויקט משותף עם חברת טבע, כאשר לכל חברה 50% בפרויקט (ולכן חלקה האפקטיבי של כלל ביוטכנולוגיה במיזם זה הוא כ-10%). בפברואר הודיעה גמידה סל על סיום גיוס 100 החולים המשתתפים בניסוי שלב 3 המוכר על ידי ה־FDA לצורך אישור הטיפול ב־StemEx כתחליף להשתלת מוח עצם עבור חולי לוקמיה או לימפופה שלהם לא נמצאה תרומת מוח עצם. תוצאות הניסוי צפויות להתקבל עד סוף השנה. יש לציין כי מדובר בניסוי פתוח, וקריטריון ההצלחה ידוע לחברה. המשמעות היא שלגמידה יש נתונים כמעט שוטפים על מידת הצלחת הניסוי - אך אסור לה לשתף את המשקיעים במידע.

העובדה שמדובר בניסוי פתוח שהחברה בחרה להמשיך עד הסוף, מהווה אינדיקציה חיובית לגבי הסיכוי להצלחתו, שכן אם תוצאות הביניים היו חלשות, היא היתה בוחרת להפסיקו באמצע ולחסוך את ההוצאות הגבוהות. אך למרות אופטימיות זו, רק בסוף 2012 ייוודע אם הניסוי יסתיים בהצלחה, ובאיזו מידה שיפרה ההשתלה את תוחלת החיים של החולים.

פוטנציאל המכירות של התרופה עומד על מאות מיליוני דולרים בשנה. המגבלות הצפויות בשיווק התרופה הן המחיר הגבוה של חומר הגלם ומגבלה של הצורך לבצע השתלה עד 18 שעות לאחר הכנת התרופה. גמידה סל בוחנת אופציה של הקפאת התרופה לצורך הארכת משך הזמן שבו ניתן להשתמש בתרופה, יישום זה מהותי מבחינת צמצום העלויות של החברה בעתיד.

לצד זאת, גמידה סל מפתחת תרופה נוספת, NiCord, המתבססת על תאי גזע מועשרים, שתהליך ההעשרה שלהם מתבסס על מולקולה אחרת המעכבת את התמיינות התאים. תרופה זו מצויה כעת במהלך ניסוי שלב 1–2 בחולים בסוגים שונים של סרטן הדם. הניסוי שיכלול 12 חולים צפוי להסתיים השנה ולתת אינדיקציה ראשונית לגבי הפוטנציאל של תרופה זו.

צילום: אוראל כהן