FDA מעלה את רף הדרישות מה־StemEx של גמידה סל

שבועות אחדים לפני פרסום תוצאות הניסוי הקובע במוצר ה־StemEx שפיתחה גמידה סל בשיתוף עם טבע לטיפול בלוקמיה ולימפומה, מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) החליט להתנער מהפרוטוקול הקליני המקורי ולהעלות את רף הדרישות מהמוצר.

גמידה סל מפתחת מוצרים המבוססים על תאי גזע מדם טבורי, שבצורתו המקורית אינו מתאים לרוב השימושים הרפואיים לנוכח ריכוז תאי גזע נמוך מדי בדם. זו הסיבה לכך שהאפקטיביות של השתלת תוצרים מדם טבורי אצל מבוגרים היא נמוכה. לגמידה סל טכנולוגיות שונות להעשרת כמות תאי הגזע שמקורם בדם טבורי, כאשר בתהליך ההעשרה הם עדיין אינם עוברים התמיינות לתאים בעלי ייעוד ספציפי, ולכן אפשר להשתמש בהם בתהליכים רפואיים רבים.

אתמול דיווחו בעלות השליטה בגמידה סל, כלל תעשיות ביוטכנולוגיה (כת"ב) ואלביט מדיקל, כי ה־FDA סבור שלאור ההתקדמות הקלינית שחלה בשנים האחרונות בתחום, על גמידה סל לעדכן את קבוצת הביקורת של הניסוי הקליני שלב 3 שהיא עורכת.

בפרוטוקול הניסוי המקורי, שאושר על ידי ה־FDA טרם התחלת הניסוי הקובע, הוא שיעור החולים שישרוד לפחות 100 ימים לאחר ההשתלה של הדם הטבורי.

קבוצת הביקורת של הניסוי שהושלם בפברואר האחרון בקרב 100 חולים כללה נתונים שנאספו בניסויים קודמים שבהם הושתל דם טבורי לא מועשר. בניסויים אלו שיעור החולים ששרד 100 יום לאחר ההשתלה עמד על 56%. בניסוי הקליני שלב 1+2 שערכה גמידה סל, שיעור השורדים היה גבוה בהרבה ועמד על 90%, אך מספר המשתתפים באותו ניסוי עמד על עשרה בלבד. כשנבדקו המשתתפים לאחר 180 יום נוספים, התברר שרק 60% מהם נשארו בחיים לעומת 45% בקבוצת הביקורת.

דרישת ה־FDA היא להעלות את הרף ולהשוות את שיעור השרידות של החולים לטיפולים מתקדמים יותר מהשנים האחרונות, שבמסגרתם הושתלו בחולים דם טבורי משני חבלי טבור כדי להגדיל את כמות תאי הגזע המושתלים. החולים שעברו השתלה במוצר של גמידה סל קיבלו בממוצע פי 8.5 יותר תאי גזע משהיו במנת הדם הטבורי לפני ההעשרה, כך שגמידה סל מקווה שלמרות הדרישה הלגיטימית של ה־FDA להשוות את ביצועי הניסוי לפרוטוקולים מתקדמים יותר, עדיין יושגו ביצועים עודפים בהשוואה לקבוצת הביקורת החדשה.

גמידה סל מקווה להוכיח בניסויים הקליניים כי השתלה של StemEx צפויה להפחית את משך האשפוז הכרוך בהשתלת דם טבורי רגיל, הוכחה אשר להערכת החברה עשויה להגדיל את הביקוש למוצר שלה בארה"ב ולהצדיק מחיר גבוה. המחיר הממוצע בארה"ב של דם טבורי עומד על כ־40 אלף דולר, כשעלות השתלה של שתי מנות בו־זמנית - הליך שמולו יושוו ביצועי StemEx - כפולה. הצגת נתונים קליניים טובים יותר ביחס לקבוצת הביקורת כפי שדורש כעת ה־FDA, עשויה לתמוך באימוץ המוצר של גמידה סל על ידי בתי החולים בארה"ב.

גמידה סל מקווה להגיש את תיק המוצר לאישור ה־FDA במחצית השנייה של 2013, כשאישור השיווק צפוי להתקבל במהלך 2014. ב־2014 מקווה גמידה סל להגיש בקשה לאישור ה־StemEx גם לסוכנות התרופות האירופית EMA.