קמהדע קיבלה את אישור ה-FDA לביצוע ניסוי קליני שלב 2 בתרופת ה-AAT

חברת הביופרמצבטיקה קמהדע, המתמחה בפיתוח, ייצור ומכירת תרופות ייחודיות הניתנות בעירוי, בהזרקה או באינהלציה לשימושים מצילי חיים, מדווחת היום (א') על אישור ה-FDA האמריקאי ל-,Investigational New Drug Application ,IND שהגישה החברה לביצוע ניסוי קליני בארה"ב (ניסוי שלב 2) עם תרופת ה-AAT לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 במתן באינהלציה, AATD-IH. במקביל, מקדמת החברה, כמתוכנן, את הניסוי הקליני שלב 2-3 למוצר ה-AATD-IH באירופה ואשר תוצאותיו צפויות להתפרסם בסוף 2013.

קמהדע מעריכה כי אם וככל שתסיים בהצלחה את הניסוי הקליני שלב 2-3 באירופה, עשוי ה-FDA להכיר במידע הקליני שיתקבל במסגרת ניסוי זה, יחד עם המידע הקליני שיתקבל במסגרת הניסוי שלב 2, עבורו קיבלה קמהדע את האישור הנוכחי, בבואו לדון בבקשת אישור שיווק לתרופה. הכרה במידע הקליני שיתקבל במסגרת הניסוי הקליני שלב 2-3 באירופה עשוי להביא לקיצור התקופה עד להגשת בקשת אישור השיווק מה-FDA והבאת התרופה לשוק.

קמהדע בוחנת כעת אפשרויות לשיתוף פעולה אסטרטגי כחלק מכוונתה לקדם את הניסוי הקליני בתרופה באינהלציה בארה"ב.

מטרת הניסוי המתוכנן בתרופת ה-AATD-IH בארה"ב הינו בחינת יעילותה ובטיחותה של התרופה במתן באינהלציה, לפי דרישות ה FDA, וזאת בהמשך להצלחת תרופת ה- AATD-IV של קמהדע במתן בעירוי לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1, אשר אושרה לשיווק על ידי ה-FDA והנמכרת בארה"ב מזה כשנתיים, בהיקף של עשרות מיליוני דולרים בשנה.

לאחרונה חתמה קמהדע על הסכם אסטרטגי עם חברת קייסי (Chiesi Farmaceutici S.p.A), חברה פארמצבטית מובילה באירופה המתמחה, בין היתר, במוצרים בתחום מחלות הנשימה (Respiratory) ומחלות מיוחדות, לשיווק והפצה באירופה של התרופה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 במתן באינהלציה (ה- AATD-IH). החברה מעריכה כי לעסקה זו פוטנציאל מכירות של מאות מיליוני דולרים בשנים הבאות.

תרופת ה-AATD-IH עשויה להיות התרופה הראשונה בעולם המיועדת לטיפול בחולים הסובלים מחוסר גנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין, הניתנת באינהלציה. זו פריצת דרך טכנולוגית ורפואית המצטרפת ליתרונות הנוספים של מוצר האלפא 1 של קמהדע, בכללם היותו המוצר היחיד המאושר הניתן בתמיסה נוזלית, במצב מוכן לשימוש מיידי (ללא הכנה מוקדמת), ללא מייצבים או משמרים ובדרגת ניקיון גבוהה ביותר. חוסר גנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין גורם למחלת האמפיזמה (נפחת תורשתית) ולפגיעה סופנית ברקמת הריאה.