קמהדע לא עמדה ביעד המרכזי של הניסוי באינהלציה לחולי נפחת תורשתית

קמהדע, יצרנית התרופות הישראלית, דיווחה היום (ו') על תוצאות לניסוי במוצר ה-ATT  לאינהלציה בנפחת התורשתית בשלב 2-3, ולפיהן לא עמדה ביעד העיקרי של הניסוי.

באחד מיעדי הניסוי המשני הנחשב כיעד מפתח, התדירות של אירועי ההחמרה הקשים אמנם היתה נמוכה בכ-50% בקבוצת ה-AAT לעומת הפלאסבו. אולם ביעד המרכזי של הניסוי, בנוגע לדחיית התקף בדרגה בינונית או קשה במשך שנה, לא נמצאו הבדלים בין שתי קבוצות הניסוי, כך שקמהדע לא עמדה בציפיות. על אף התוצאות השליליות במדד המרכזי, קמהדע מתעתדת להמשיך בהליך הרישום באירופה של התרופה, מהלך שצפוי לקרות ברבעון הרביעי.

נתוני תפקודי הנשימה בשנייה אחת שהינו מדד משני ופרמטר של בטיחות, מראים מגמות חיוביות של שיפור לקבוצת ה- AAT. בנוסף, הנתונים מראים יעילות לקבוצת ה- AAT בתת קבוצות מסוימות של חולים. לפיכך נתוני בטיחות של AAT באינהלציה קיבלו תמיכה ומראים עקביות עם דו"חות קודמים שהראו פרופיל של בטיחות ורמת סבילות גבוהות. בהתבסס על הדו"ח הראשוני, החברה מאמינה שחלק מהנתונים תומכים בהגשה של פטנטים חדשים עבור המוצר.

באוגוסט 2012 קמהדע חתמה על הסכם בלעדי עבור הפצתו של מוצר ה-AAT באינהלציה באירופה, יחד עם Chiesi Farmaceutici, חברת תרופות אירופאית המתמקדת במחלות נשימה ובמוצרים טיפוליים מיוחדים. במסגרת ההסכם קמהדע זכאית לקבל תשלומי אבן דרך של עד 60 מיליון דולר, בכפוף להישגים רגולטורים ועמידה ביעדי מכירות מסוימים.

תרופת ה- AAT של קמהדע במתן בעירוי לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1, נמכרת במספר מדינות בעולם, ומזה כשנתיים נמכרת בארה"ב באמצעות חברת בקסטר ומניבה לחברה הכנסות בעשרות מיליוני דולרים בשנה, אך התרופה באינהלציה היתה אמורה להיות העתיד של החברה, כאשר כעת מתרבים סימני השאלה בדבר יכולתה של תרופה זו לשמש כמנוע הצמיחה של החברה.