חדשות טובות לפרוטליקס: קיבלה אישור FDA לטיפול במחלת הגושה בילדים

פרוטליקס, חברת התרופות הישראלית, קיבלה אישור מה-FDA לטיפול במחלת הגושה בתרופת האללייזו - גם בילדים.

הבטיחות והיעילות של אללייזו נבחנו ב-14 ילדים החולים בגושה סוג 1 בשני ניסויים קליניים. הניסוי הראשון שנערך בתשעה ילדים חולי גושה ארך 12 חודשים ובתום 12 חודשי הניסוי היעילות הטיפולית של אלליייזו בחולים הוכחה, כפי שנמדדה בהפחתת נפחי הטחול והכבד ובעליית ספירת טסיות הדם.

ניסוי שני היה ניסוי החלפה אשר כלל 5 ילדים חולי גושה, בגילאים 6 עד 16 שנים, שהועברו מטיפול בתרופת הסרזיים לתרופת האללייזו. הניסוי ארך 9 חודשים. נפחי הטחול והכבד הממוצעים, ספירת הטסיות ורמות ההמוגלובין נותרו יציבים לכל אורך תשעת החודשים של הטיפול באללייזו.

תגובות רגישות יתר חמורות הופיעו במספר חולים שטופלו באללייזו. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר לאללייזו במהלך הניסויים הקליניים היו גירוד, הסמקה, כאב ראש, כאב מפרקים, כאב בגפיים, כאב בטן, הקאה, עייפות, כאב גב, סחרחורת, בחילה ופריחה. הקאה הופיעה אצל ילדים מטופלים בתדירות גבוהה יותר.

מחלת הגושה היא מחלה תורשתית המתאפיינת בעלייה בכמות הליפידים בכליות, בכבד, ובמח העצם בשל מחסור באנזים מסוים בדם. פרוטליקס פיתחה תרופה המבוססת על תאי גזר לטיפול במחלה, כאשר במהלך 2013 חתמה פרוטליקס על הסכם עם משרד הבריאות הברזילאי שלפיו היא תעביר לו טכנולוגיות לייצור התרופה כאשר במקביל חברת פיוקרוז הברזילאית התחייבה לרכוש את התרופה ב-40 מיליון דולר לשנה במשך מספר שנים. אולם האכזבה הגדולה מפרוטליקס נובעת מכך שהחברה קיבלה באיחור את אישור השיווק בארה"ב - רק ב-2012 - ולא הצליחה לנצל את מלוא הפוטנציאל של התרופה לחדירה בארה"ב למרות שיתוף הפעולה עם פייזר.

בשנים 2010 ו-2011 נוצר מחסור חריף בתרופות למחלת הגושה על רקע תקלה שנבעה במתקן הייצור של ג'נזיים, שמאוחר יותר נרכשה על ידי סאנופי. התקווה היתה כי פרוטליקס תספיק לקבל אישור לתרופה שלה ואז תצליח לחדור לשוק הגושה בקלות יתרה על רקע המחסור שנוצר. במהלך 2012 התגברה סאנופי על רוב התקלות שהיו לה בייצור, וכך גנזה את חלומות החדירה לשוק מצד פרוטליקס.

כחלק מצבר המוצרים בפיתוח פרוטליקס מפתחת גרסה אוראלית לתרופה למחלת הגושה שנמצאת כעת בניסוי בשלב 2. ייחודה של התרופה הוא שמדובר בניסיון היחיד ליצור תרופה אוראלית המבוססת על חלבון גדול ממדים הדומה לחלבון המקורי הפגוע אצל חולי הגושה. עם זאת, העובדה כי סאנופי , מתחרתה של פרוטליקס, קיבלה אישור לתרופה אורלית לפני כשבוע צפוי לפגוע ביכולתה של פרוטליקס לחדור לשוק האמריקאי שוב. התרופה שפיתחה סאנופי, סרדלגה, עשויה להגיע אל המדפים כבר בחודש הקרוב. ג'נזיים כבר מחזיקה בתרופה בהזרקה למחלת הגושה - סרזיים.