יש תקווה: הצלחה לטיפול הגנטי בכשל של מחסור בהמוגלובין

דיווח שמעניק תקווה ושעושה גלים, מצד חברת הביוטכנולוגיה בלו בירד (Bluebird). בלובירד הודיעה היום על הצלחה בניסוי בטיפול הגנטי במחלת הדם שמקורה בגן פגום, המשתקפת בכשל של אי יצירת המוגלובין - מחלה המורידה או המונעת את יכולת תאי הדם האדומים לייצר את ההמוגלובין, החיוני להעברת חמצן לגוף.

בכל שנה נולדים כ-40 אלף תינוקות בעולם הלוקים בכשל הגנטי, ובין 1,000 ל-3,000 בארה"ב.

בניסוי שערכה בלו בירד, הוחלף הגן הפגום בארבעה אנשים הלוקים בכשל, והמטופלים החלו לייצר כמות מספיקה של המוגלובין. עד כה, במשך 90 יום, לא הזדקקו המטופלים בעירו הדם הנדרש לצורך הישרדותם. החברה הציגה את הנתונים אתמול בכנס האגודה האמריקאית להמטולוגיה, שנערך בסן פרנסיסקו.

מדובר במטופלים הראשונים בטכניקה הייחודית של בלו בירד, ובתוצאות ראשוניות, לאחר מעקב של עד 6 חודשים בלבד. בה בעת, התוצאות נותנות תקווה לשדה הטיפול הגנטי באופן כולל. מניית החברה בנאסד"ק מגיבה לחדשות עם זינוק של 55% (Bluebird bio - BLUE).

הטיפול של בלובירד כולל הוצאת תאי דם מהמטופל, שמתוקנים באמצעות גרסה מתפקדת של הגן, ומוחדרים בחזרה לגוף. התוצאות עד כה מעלות את התקווה שטיפול חד פעמי יספיק כדי לאפשר למטופלים להעביר את חייהם בלי עירויי הדם החודשיים הנחוצים להם בשלב זה להישרדות.