הניסוי בתרופה של אלקוברה עמד ביעדי הבטיחות אך לא הראה יעילות

אלקוברה, חברת פיתוח התרופות להפרעות קשב, פירסמה תוצאות ניסוי בטיחות לתרופת ה-MDX בניסוי שלב 2 בבני נוער עם הפרעת קשב. על פי התוצאות, המטופלים שקיבלו פעם אחת את תרופת ה-MDX לא הראו תוצאות חיוביות שהיו מובהקות סטטיסטית מול קבוצת הביקורת. עם זאת, המטופלים הדגימו סימנים חיוביים להשפעת התרופה במבחני TOVA. 

הניסוי נועד להערכת הבטיחות והסבילות של התרופה, אולם מטרתו המשנית היתה גם להעריך את יעילותה.

מבחינת הבטיחות והסבילות של התרופה, התוצאות היו חיוביות, כאשר 83 המטופלים הרשומים לניסוי, שגיליהם 13-17, קיבלו פעם אחת את התרופה. החולים קיבלו את התרופה בשלושה מינונים שונים, בהתאם למשקל גופם, או שקיבלו תרופת פלציבו. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר היו כאבי ראש - 8% מהמטופלים בתרופה, לעומת 12% בקבוצת הפלסבו - ולאחר מכן בחילה, ממנה סבלו 3% לעומת 5% בקבוצת הפלסבו ועייפות, ממנה סבלו 3% לעומת 5% בקבוצת הפלסבו.

החשש הגדול של המשקיעים בחברה נובע מכך שבניסוי שלב 3 שהחברה ביצעה בעבר, לא נרשמה מובהקות סטטיסטית ליעילותה של התרופה במבוגרים. חוסר ההצלחה להראות יעילות גם בניסוי לבני נוער אינו מעודד, ודאי מנקודת המבט של המשקיעים, גם אם מדובר במתן חד פעמי של התרופה.

תרופת החברה MDX, שנועדה לטיפול בהפרעות קשב כאמור, לא הצליחה להשיג תוצאות חזקות בניסוי שלב 3 שפורסמו בחודש אוקטובר. על פי מדד קונר, המדד העיקרי בניסוי שבודק את רמת הפרעת הקשב של המשתתפים, נמצאו תוצאות חיוביות אך לא מובהקות סטטיסטית.

הבעייתיות בניסוי של אלקוברה מאוקטובר השתקפה גם בכך שהחברה החסירה ארבעה נבדקים מהתוצאות שפרסמה. בהמשך החודש פרסמה אלקוברה שלושה ניתוחים סטטיסטיים, כאשר רק אחד מהניתוחים בוצע בהתאם לתוכנית המקורית לניתוח תוצאות הניסוי, אך גם הוא לא הצליח להוכיח יעילות מספקת לתרופה.

כעת נערכת החברה לניסוי נוסף, שבו תידרש לבחון היטב את קבוצת הפלסיבו.  בעלי ADHD נוטים להיות מושפעים בצורה חזקה גם כשהם חלק מקבוצת פלסבו שאינה מקבלת תרופה אמיתית - אלקוברה תצטרך למצוא דרך להתמודד עם ההשפעה זו, שמקשה על החברה להראות להראות מובהקות סטטיסטית. אחת הדרכים להתמודד עם הבעיה היא לגייס משתתפים רבים יותר לניסוי ועוד לפני תחילתו הרשמית לתת למטופלים תרופת פלסבו ולבחון את השפעתה, כאשר מטופלים שיגיבו בצורה חזקה לתרופת הפלסבו יוצאו מהניסוי עוד לפני תחילתו, וימשיכו לקבל את התרופה עד לסופו, אולם ללא התחשבות במידע שנאסף לגביהם.

בינואר השנה הצליחה אלקוברה לגייס 26 מיליון דולר, למרות האכזבה מתוצאות הניסוי המקורי, כאשר בגיוס השתתפו גופים מוסדיים אמריקאיים גדולים. עבור אלקוברה היה זה הגיוס שלישי, כאשר ההנפקה הראשונית בוצעה בנאסד"ק במאי 2013. בשלב ההנפקה גייסה החברה 25 מיליון דולר לפי שווי של 113 מיליון דולר. באוקטובר 2013 השלימה החברה גיוס נוסף של 33 מיליון דולר לפי שווי של 226 מיליון דולר והגיוס האחרון, בינואר, בוצע לפי שווי של כ-80 מיליון דולר.