חדשות טובות לפלוריסטם: קיבלה אישור לפיתוח מהיר של תרופה באירופה

הרשות הרגולטורית באירופה, סוכנות התרופות האירופית (EMA) בחרה בתוכנית הפיתוח של תאי ה-PLX של פלוריסטם לטיפול בטרשת עורקים חמורה בגפיים (CLI), למסלול האישור המואץ. המשמעות היא כי משך האישור לתרופה של פלוריסטם באירופה יתקצר באופן מהותי.

המסלול מאפשר לחברה לקבל אישור רגולטורי לשיווק מוקדם לטיפול רפואי, בתנאי שתעמוד בדרישות לאיסוף מידע על יעילות ובטיחות הטיפול - לאחר תחילת שיווקו של המוצר. טרשת עורקים חמורה בגפיים תחתונות, הינה מחלה שאין לה כיום מענה מספק ברפואה ולכן ישנו צורך עז למצוא לה פתרון. מדובר במחלה רחבת היקף אשר שכיחותה הולכת וגדלה עם הזדקנות האוכלוסיה, ולכן היא מייצגת הזדמנות שיווק נרחבת עבור פלוריסטם.

המסלול החדש שמציעה הרגולציה באירופה נועד לקצר את הזמן שנדרש לטיפולים רפואיים חדשניים להגיע לחולים הסובלים ממצבים רפואיים קשים שהטיפול הקיים בהם לוקה בחסר. בעוד שחלק מהמסלולים הרגולטוריים המואצים דורשים שהטיפולים המועמדים לאישור יהיו מיועדים רק לאוכלוסיות מצומצמות של חולים, המסלול אליו התקבל הטיפול של פלוריסטם, ישקול את מתן האישור לטיפולים מועמדים אשר מיועדים גם לאוכלוסיות גדולות של חולים שצרכיהם הטיפוליים לא נענים כיום.

המסלול פתוח לתכניות קליניות הנמצאות בשלב מוקדם של פיתוח. לאחר שהמוצר הטיפולי המועמד לאישור נבחר להצטרף למסלול זה, פרוטוקול לניסוי קליני שלב 2 חייב לקבל את אישור ה-EMA. על בסיס קבלת הפרוטוקול והשלמה מוצלחת של הניסוי, המוצר יכול לקבל אישור להתחלת שיווק. במסגרת מסלול האימוץ של ה-EMA תידרש החברה, לאחר קבלת האישור, להמשיך ולאסוף נתונים מהחולים המקבלים את הטיפול במוצר הרפואי על מנת שהרגולטור ישקול להעניק אישור מלא של השימוש בו גם בקרב אוכלוסיות נרחבות יותר.

טרשת עורקים חמורה בגפיים התחתונות הינו מצב כרוני שגורם לכאבים קשים בכף הרגל או באצבעות הרגלים, גם במצב של מנוחה. סיבוכים או פגיעה בסירקולציה של מערכת הדם עלולים להביא לכאבים ופצעים שאינם מחלימים בכפות הרגליים ובאצבעות. ללא טיפול, סיבוכי המחלה עשויים להוביל לקטיעה של כף הרגל הפגועה.

המחלה נגרמת כתוצאה מפגיעה חמורה בזרימת הדם לרגל הפגועה, בעיקר כתוצאה מהיצרות של העורקים עם הזמן, לאור הצטברות משקעי שומן (פלאק). בנוסף לגיל, גורם נוסף המהווה סיכון משמעותי ללקות ב-CLI היא מחלת הסוכרת, שהופכת לשכיחה יותר ויותר בקרב אוכלוסיות רבות בעולם. למרות שהטיפול במחלת ה-CLI עולה למערכת הבריאות העולמית מיליארדי דולרים מדי שנה, לטיפולים הקיימים כיום יש מגבלות רבות ולכן ישנו עניין גובר בפיתוח הריפוי התאי כאלטרנטיבה לקיים.

שווי השוק הגלובלי לטיפול במחלת ה-CLI מוערך בלמעלה מ 10 מיליארד דולר. בארה"ב לבדה, עלות המחלה למערכת הבריאות נאמדת בכ- 45 אלף דולר לשנה בממוצע לחולה יחיד, מאחר והטיפול בחולים אלה דורש אשפוזים רבים, טיפולים חודרניים וגם קטיעות של איברים נגועים ושיקום ארוך לאחר מכן. בנוסף, ההערכות אודות מגמת העלייה בשכיחות המחלה צפויות להוביל לגידול בביקושים לטיפולים חדשניים כגון הטיפול באמצעות תאי ה-PLX.