טבע: תוצאות ראשוניות חיוביות לתרופה לטיפול בהפרעות תנועה

טבעפרסמה היום (ג') כי על פי תוצאות ראשוניות במחקר שלב 2/3 שנערך ב-SD-809, התרופה המובילה של אוספקס, נמצא כי היא עמדה בניסויי יעילות לטיפול בדיסקינזיה מאוחרת, תופעה הגורמת לתנועות בלתי רצוניות בגוף כתוצאה מבעיות במערכת העצבים המרכזית. התרופה הפחיתה את התנועות הבלתי רצוניות בצורה מובהקת מול קבוצת הפלסבו, ובנוסף, המחקר גם הדגים פרופיל חיובי של בטיחות וסבילות, כולל שיעורים נמוכים של דיכאון, ישנוניות, נדודי שינה וחוסר שקט גופני. עם זאת, גם קבוצת הפלצבו הראתה שיפור כך שבסופו של דבר השאלה היא האם הפער בין קבוצת הפלצבו לקבוצה שקיבלה את התרופה גדול מספיק. בסולם בו נבדקה התרופה הושג שיפור של 3 נקודות ביחס ל-1.6 נקודות לקבוצת הפלסבו.

אוספקס מתמחה ביישומים הקשורים למערכת העצבים המרכזית בגוף המסייעים לחולים להתמודד עם בעיות תנועה של הגוף, כאשר החברה למעשה משפרת מולקולות קיימות של תרופות. ב-2014 דיווחה אוספקס על תוצאות חיוביות בניסוי הקליני בשלב 3 של SD-809 לטיפול במחלת הנטינגטון, עם תוכנית להגיש בקשה לתרופה חדשה (NDA) להתוויה זו עד אמצע שנת 2015. SD-809 קיבל מעמד של תרופת יתום לטיפול במחלת הנטינגטון על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), ו-Auspex מצפה לקבל אישור רגולטורי ולבצע השקה מסחרית של התוויה זו בארה"ב ב-2016.

טבע נגד מיילן: הדרך אל הנוק אאוט. לצפייה לחצו כאן

המשמעות של המחקר הנוכחי היא אפשרות להגדלת השוק הפוטנציאלי של התרופה במאות מיליוני דולרים. בין המוצרים הנוספים של אוספקס נמצאות גם תרופות לטיפול בפיברוזיס ריאתי אידיופתי, ולבודופה (levodopa) לטיפול במחלת פרקינסון. צבר הפטנטים של אוספקס כולל 60 מולקולות נוספות. למעשה, המטרה העיקרית של הרכישה היתה יצירת צבר תרופות חדשות בתחום מערכת העצבים המרכזית, בה פעילה טבע באמצעות מספר תרופות, כאשר הבולטת שבהן היא הקופקסון לטרשת נפוצה, כך שהיא תוכל למנף את כוח המכירות שלה למוצרי החברה החדשה.

ההתוויה המתקדמת ביותר של התרופה למחלת הנטינגטון מיועדת לשוק שבו נמצאת כיום רק תרופה אחת, Xenazine של לונדבק, שמכירותיה 2014-ב הסתכמו בכ 300- מיליון דולר. מעמדה כתרופת יתום יפוג באוגוסט ,2015 וכל עלותה לחולה עומדת על 85–80 אלף דולר לשנה. יש כ 30- אלף חולים במחלה בארה"ב, מתוכם מטופלים 4,000-כ בלבד 15% מכלל החולים במדינה. הסיבה לטיפול המוגבל בחולים טמונה בעיקר בתופעות הלוואי החמורות שלה, הכוללות דיכאון, הפרעות שינה והשמנה, אל מול יעילות שאינה גבוהה מספיק. בנוסף, התווית של התרופה מציגה אזהרה חמורה: עשויה להוביל להתאבדות. ההערכות הן כי בהתוויית ההנטינגטון מכירות התרופה עשויות להגיע עד ל-500 מיליון דולר ב-2020, כאשר פרופיל הבטיחות של התרופה טוב בהרבה משל Xenazine. יחד עם התוויות נוספות, שהבולטת שבהן היא ההתוויה לדיסקינזיה מאוחרת, עשויות ההכנסות מהתרופה להגיע לכ-2 מיליארד דולר ב-2020.

דיסקינזיה מאוחרת, מחלה שעבורה לא קיימים טיפולים מאושרים בארה"ב, היא הפרעת תנועה היפרקינטית המאופיינת בתנועות חוזרות ובלתי נשלטות של הלשון, השפתיים, הפנים, מרכז הגוף והגפיים. המחלה, הפוגעת לעתים תכופות בתפקוד, משפיעה על כ- 500,000 איש בארצות הברית, ונובעת כתוצאה משימוש בתרופות נפוצות לטיפול בבעיות פסיכיאטריות כגון סכיזופרניה והפרעה דו-קוטבית, ובתרופות מסוימות המשמשות לטיפול בהפרעות שונות במערכת העיכול.