2.1 מיליון דולר לטיפול חד-פעמי: נוברטיס קיבלה אישור לתרופה היקרה בעולם

יצרנית התרופות השווייצרית נוברטיס קיבלה אישור אמריקאי לטיפול הגנטי שלה באטרופיית שרירי עמוד השדרה, הקרוי Zolgensma - שמחירו לטיפול חד פעמי מהווה שיא של כל הזמנים - 2.125 מיליון דולר.

מנהל התרופות והמזון האמריקאי (FDA) אישר אתמול את זולגנסמה לטיפול בילדים מתחת לגיל שנתיים הסובלים מ-SMA, כולל כאלה שעדיין לא מציגים את תסמיני המחלה. האישור מכסה תינוקות שסובלים מהגרסה הקטלנית ביותר של המחלה, כמו גם כאלה שסובלים מגרסאות בהן התסמינים עשויים להופיע מאוחר יותר.

SMA היא סיבת המוות המובילה בקרב תינוקות. היא בד"כ מובילה לשיתוק, קשים בנשימה ומוות תוך חודשים, אצל תינוקות שנולדים עם הסוג הרציני ביותר – type 1. SMA מופיעה אצל אחד מתוך 10,000 ילודים חיים, כאשר 50%-70% מתוכם סובלים מ-type 1.

"זה עשוי להיות הסטנדרט הטיפולי החדש עבור תינוקות שסובלים מהסוג הרציני ביותר של SMA", כך אמר ד"ר עמנואל טיונגסון, נוירולוג ילדים מלוס אנג'לס שנתן את הזולנגסמה לילדים במסגרת ניסויה.

נוברטיס | צילום: בלומברג

פקידים בנוברטיס הגנו על המחיר הגבוה של התרופה, באומרם שמדובר בטיפול חד-פעמי שערכו רב יותר מטיפולים ממושכים ויקרים שעולים מאות אלפי דולרים בשנה. בטיפול נעשה שימוש בוירוס שמעביר העתק בריא של הגן SMN1 לתינוקות שנולדו עם גן פגום, באמצעות עירוי.

בדיקה שנערכה באפריל על ידי המכון העצמאי לביקורת כלכלית וקלינית (Icer) הגיעה למסקנה שהמחיר הקודם שנתנה נוברטיס לטיפול - 5 מיליון דולר לחולה, גבוה מדי. אך אתמול הודיע המכון שבהתבסס על מידע קליני נוסף שמסרה נוברטיס, מחיר ההשקה של התרופה והאישור שניתן ע"י ה-FDA, הוא מאמין שהמחיר החדש נמצא קרוב אך מתחת לגבול העליון של טווח היעילות-מול-מחיר של התרופה.

נוברטיס אמרה שטיפלה עד כה בזולגנסמה ביותר מ-150 חולים. מנכ"ל החברה, ווס נאראסימהן, תיאר את התרופה כפיתרון כמעט מלא ל-SMA אם היא ניתנת בסמוך למועד הלידה, אך מידע אחר מראה שהשפעתה נמשכת מקסימום חמש שנים לאחר נתינתה.