אתר זה עושה שימוש בעוגיות על מנת להבטיח לך את חוויית הגלישה הטובה ביותר.
2.1 מיליון דולר לטיפול חד-פעמי: נוברטיס קיבלה אישור לתרופה היקרה בעולם צילום: בלומברג

2.1 מיליון דולר לטיפול חד-פעמי: נוברטיס קיבלה אישור לתרופה היקרה בעולם

יצרנית התרופות השוויצרית קיבלה את אישור מנהל המזון והתרופות האמריקאי לזולגנסמה - טיפול במחלת עמוד השדרה הקטלנית SMA שפוגעת בתינוקות. בנוברטיס טוענים: מדובר בטיפול חד-פעמי שערכו רב יותר מטיפולים ממושכים ויקרים שעולים מאות אלפי דולרים בשנה

25.05.2019, 12:03 | שירות כלכליסט

יצרנית התרופות השווייצרית נוברטיס קיבלה אישור אמריקאי לטיפול הגנטי שלה באטרופיית שרירי עמוד השדרה, הקרוי Zolgensma - שמחירו לטיפול חד פעמי מהווה שיא של כל הזמנים - 2.125 מיליון דולר.

קראו עוד בכלכליסט

מנהל התרופות והמזון האמריקאי (FDA) אישר אתמול את זולגנסמה לטיפול בילדים מתחת לגיל שנתיים הסובלים מ-SMA, כולל כאלה שעדיין לא מציגים את תסמיני המחלה. האישור מכסה תינוקות שסובלים מהגרסה הקטלנית ביותר של המחלה, כמו גם כאלה שסובלים מגרסאות בהן התסמינים עשויים להופיע מאוחר יותר.

SMA היא סיבת המוות המובילה בקרב תינוקות. היא בד"כ מובילה לשיתוק, קשים בנשימה ומוות תוך חודשים, אצל תינוקות שנולדים עם הסוג הרציני ביותר – type 1. SMA מופיעה אצל אחד מתוך 10,000 ילודים חיים, כאשר 50%-70% מתוכם סובלים מ-type 1.

"זה עשוי להיות הסטנדרט הטיפולי החדש עבור תינוקות שסובלים מהסוג הרציני ביותר של SMA", כך אמר ד"ר עמנואל טיונגסון, נוירולוג ילדים מלוס אנג'לס שנתן את הזולנגסמה לילדים במסגרת ניסויה.

נוברטיס, צילום: בלומברג נוברטיס | צילום: בלומברג נוברטיס, צילום: בלומברג

פקידים בנוברטיס הגנו על המחיר הגבוה של התרופה, באומרם שמדובר בטיפול חד-פעמי שערכו רב יותר מטיפולים ממושכים ויקרים שעולים מאות אלפי דולרים בשנה. בטיפול נעשה שימוש בוירוס שמעביר העתק בריא של הגן SMN1 לתינוקות שנולדו עם גן פגום, באמצעות עירוי.

בדיקה שנערכה באפריל על ידי המכון העצמאי לביקורת כלכלית וקלינית (Icer) הגיעה למסקנה שהמחיר הקודם שנתנה נוברטיס לטיפול - 5 מיליון דולר לחולה, גבוה מדי. אך אתמול הודיע המכון שבהתבסס על מידע קליני נוסף שמסרה נוברטיס, מחיר ההשקה של התרופה והאישור שניתן ע"י ה-FDA, הוא מאמין שהמחיר החדש נמצא קרוב אך מתחת לגבול העליון של טווח היעילות-מול-מחיר של התרופה.

נוברטיס אמרה שטיפלה עד כה בזולגנסמה ביותר מ-150 חולים. מנכ"ל החברה, ווס נאראסימהן, תיאר את התרופה כפיתרון כמעט מלא ל-SMA אם היא ניתנת בסמוך למועד הלידה, אך מידע אחר מראה שהשפעתה נמשכת מקסימום חמש שנים לאחר נתינתה.

שיתוף בטוויטר שיתוף בוואטסאפ שיתוף בפייסבוק שיתוף במייל

תגיות



7 תגובות לכתיבת תגובה לכתיבת תגובה

7.
יש לקבוע רק מחיר מסוים שלאחריו לא יהא לפטנט תוקף
מבלי להכיר את פרטי המקרה לעומקם מעבר למופיע בעיתון: פטנט הוא מונח משפטי שנועד להגן על ממציאים ויצרנים בכדי לעודד את היצירה וההמצאה. יש לקבוע כי מעבר לרף מסוים של מחיר (שיביא בחשבון כמובן עלויות יצור, השקעה במו"פ כללי, השקעה במו"פ ספציפי), הפטנט לא יחול. במצב כזה נגיע לשיווי משקל טוב יותר במחיר וללא ניצול רווח מונופוליסטי, תוך הסתמכות על הגנה של חוקי המדינה, שמנגד נאלצת לשלם סכומי עתק על תרופות.
עוד רו"ח  |  31.05.19
4.
מחירי תרופות
טירוף מוחלט . ריקבון חברתי שאחריתו מי ישורנו . צריך לעשות תמחור הגיוני של הוצאות הפיתוח והרווח יחסית לסיכון של המשקיע . איך זה שיש גירסה שזה מועיל לחמש שנים וגירסה אחרת לצמיתות ? יש בכלל מישהו שיכול לממן דבר כזה ? אולי 1%-2% מהאוכלוסיה 1 , 3 צודקים . לגבי 2 , זה שמישהו לא עלינו מברך בשעת צרה לא אומר דבר כי אין לו ברירה . תמחור סביר והגיוני בלבד הוא הגישה הנכונה .
דוד  |  27.05.19
3.
להקים אום נאטו או מה לקביעת מחירי תרופות שפויים!
לא ברור לי למה חברות שניזונות מכספי ציבור והכול מוכר כהוצאה טיסות בלויים עלק ימי עיון והו' ומקבלים תרומות עתק ומדי פעם מצליחות לפתח תרופות מצילות חיים-איך הן מרשות לעצמן לתבוע סכומי עתק כאלו על טיפולים. במקום שכל ניזקק יוכל להינצל או רובם מה שקורה עקב מחירי העתק שזה ממש סדיזם
לאה  |  26.05.19
לכל התגובות