שתי חברות גנומיות מבשרות על קטליזטורים חדשים

בתחום המחקר הגנומי, סבלנות עשויה להיות תכונה רצויה, משום שטיפולי ביוטק של הדור הבא אינם יוצאים לשוק בן לילה. אולם, כשכל הניסויים הקדם קליניים שאורכים שנים, הניסויים הקליניים ותהליך הבדיקה של תרופות חדשות מתקרבים לקיצם, תחום הביוטק יודע גם לנוע במהירות. בשנת 2022, אישורים צפויים, נתונים חזקים של ניסויים וקטליזטורים לחברות פארמה וביוטק מספקים סיבות טובות לאופטימיות. כשהסנטימנט בתחום הביוטק הופך לחיובי, בדרך כלל מתחילה תוך זמן קצר גם פעילות מוגברת של מיזוגים ורכישות (M&A), כאשר חברות פארמה גדולות פונות לחברות ביוטק קטנות וצעירות יותר לשם רכישת חדשנות. בשנים האחרונות ראינו שיפורים של יותר מ-100% כתוצאה מרכישות כאלה.

במאמר זה נעסוק בשתי חברות בעלות קטליזטורים צפויים שלדעתנו, עומדות להיות יעדים למיזוגים ורכישות בתחום הביוטק בשנת 2022:

• Alnylam Pharmaceuticals: מרחיבה את עמדת ההובלה שלה בתחום העמילואידוזיס.

• Sarepta Therapeutics: מפתחת פורטפוליו לטיפול בניוון שרירים על שם דושן (DMD).

חברת Alnylam Pharmaceuticals (ALNY): מרחיבה את עמדת ההובלה שלה בתחום העמילואידוזיס

Alnylam מתמחה בטיפולי הפרעה ל-RNA (RNAi) שחלקם כבר ממוסחרים וחלקם עדיין בצנרת. טיפולים אלה מייצגים גישה ייחודית למחלות, שבמסגרתה היעד, או ההפרעה, מופנים לסיבת המחלה ברמת הגן, במקום לטפל בתסמיני המחלה.

כרגע, ההתמקדות העיקרית של Alnylam מבחינה טיפולית היא בעמילואידוזיס, מחלה נדירה אך בעלת פוטנציאל קטלני, שבה החלבונים משנים צורה. כשזה קורה, החלבונים נקשרים זה לזה ויוצרים משקעי עמילואיד (TTR) חריגים. משקעים אלה יכולים להצטבר בכל מקום בגוף, בין השאר בלב, במוח ובכליות ולפגוע בתפקודם של אברים חיוניים אלה.

הכותבת, ארליס אגוסטו אנליסטית מחקר בגלובל X | צילום: יח"צ

על מנת לטפל בעמילואידוזיס, פיתחה Alnylam טיפולים ש"משתיקים" TTR על ידי עצירה יעילה של ייצורם. ניתן לטפל בעמילואידוזיס גם בטיפולים ש"מייצבים" TTR, כלומר מעכבים את ייצור ה-TTR. המשתיקים יעילים יותר מהמייצבים, אך דורשים בדרך כלל עירויים או הזרקות. מייצבים, לעומת זאת, ניטלים כתרופה דרך הפה. האישורים לתרופות משני הסוגים, הן המשתיקים והן המייצבים, ניתנים על בסיס אברים ספציפיים, כלומר התרופות נבדקות בהתבסס על השפעתן על משקעי TTR באברים מסוימים. למשל, קרדיומיופתיה מתרחשת כאשר משקעי העמילואיד נוצרים בשריר הלב.

Alnylam מבקשת להרחיב את מלאי התרופות שלה לטיפול בעמילואידוזיס בשנת 2022, באמצעות האישור הצפוי של מינהל המזון והתרופות (FDA) ל-Vutrisiran. Vutrisiran היא התרופה הבאה אחרי Onpattro, שהיא התרופה הראשונה של החברה לטיפול בעמילואידוזיס לבבי (ATTR). למרות ששתי התרופות יעילות בטיפול בפולינוירופתיה עמילואידית, השפעת ה-Vutrisiran היא ארוכת טווח יותר ואפשר לתת אותה בזריקות רבעוניות שאפשר לבצע בבית, בעוד שקודמתה, Onpattro, מחייבת עירוי במרכז רפואי, שנמשך 80 דקות ומבוצע אחת לשלושה שבועות. אם התרופה החדשה תאושר, ההערכה היא שהמכירות שלה יגיעו ל-1.8 מיליארד דולר עד שנת 2026.

שיעור האבחון הנמוך מאוד של עמילואידוזיס צריך להילקח בחשבון בעת הערכת חברת Alnylam. חולים רבים אינם יודעים שהם חולים במחלה. למשל, רק 1%-2% מתוך 500,000 חולים שסובלים על פי ההערכות מקרדיומיופתיה, מאובחנים. כתוצאה מכך, החברה משקיעה סכומים משמעותיים בשיווק ובחינוך הציבור, במטרה להגדיל את המכירות.

למרות התחרות הגוברת בענף, Alnylam מועמדת לצמיחה משמעותית בתחום העמילואידוזיס. היא מחזיקה בתרופות הטובות מסוגן, שלדעתנו, אם יאושרו, יחליפו את התקן הקיים לטיפול בקרדיומיופתיה.

Sarepta Therapeutics (SRPT): מפתחת פורטפוליו לטיפול בניוון שרירים על שם דושן (DMD)

Sarepta היא חברת ביוטכנולוגיה גלובלית שמהנדסת תרופות למחלות נדירות, אשר מותאמות לגנטיקה האישית. הפורטפוליו המסחרי של Sarepta מתמקד בניוון שרירים על שם דושן (DMD), הפרעה גנטית של חולשת שרירים מחמירה והולכת, בדרך כלל בבנים צעירים.

בחולי דושן, מוטציה בגן ה-DMD גורמת למחסור חמור בייצור דיסטרופין. דיסטרופין הוא חלבון שמטרתו להבטיח את שלמות סיבי שרירי השלד והלב. בהיעדר דיסטרופין, פעילות רגילה גורמת נזק רב לתאים, והוא מוחלף במשך הזמן בשומן ורקמות סיביות. בין התסמינים, החולים עלולים לחוות נפילות תכופות, קושי לקום ולרוץ וכן לקויות למידה. לרוב, החולים נזקקים לכיסא גלגלים כשהם בני 12-10בממוצע ולסיוע בנשימה כשהם בני 20 בערך.

בניית פורטפוליו של טיפולים לחולי דושן

Sarepta משתמשת בטכנולוגיה זהה לעבודה על תרופות מבוססות RNA, המדלגות על אקסונים 52, 43, 44, 50 ו-55, הרשומות לפי סדר הפיתוח שלהן. החברה עובדת גם על תרופות PPMO של הדור הבא. תרופות ה-DMD של Sarepta מבוססות על phosphorodiamidate morpholino oligomer, או PMO, שהם חומרים כימיים המשנים למעשה את הדרך שבה התא קורא גן על מנת לתקן מחלה גנטית. הדור הבא של ה-PMO הוא ה-PPMO אשר מוסיף פפטיד לתרכובת. הפפטיד מטעין למעשה את החומר הכימי ומעניק לו יכולת משופרת של חדירה לתאים.

מסקנה

אנו סבורים ששנת 2022 תתאפיין בהתפתחויות מלהיבות רבות בתחום הגנומיקה, במיוחד לאור הנתונים החזקים שהוצגו לאורך השנה. תחום הבריאות הרחב חזה עד כה בכמות נמוכה מהצפוי של מיזוגים ורכישות בחודשים הראשונים של שנת 2022, אך חברות פארמה גדולות לא מסתירות את כוונותיהן לבצע רכישות.61 כתוצאה מכך, אנו צופים שחברות אלה יהיו יעדי רכישה מושכים, משום שחברות הפארמה הגדולות מבקשות לחזק את מגוון המוצרים שלהן.

תעודות סל המתמקדות בביוטכנולוגיה וגנומיות עשויות לספק למשקיעים דרך בטוחה ויעילה להשקעה בחברות שעלולות להפיק תועלת מהתקדמות נוספת בתחום המדע הגנומי, כגון חברות העוסקות בעריכת גנים, רצף גנומי, רפואה/תרפיה גנטית, גנומיקה חישובית. , וביוטכנולוגיה.