המדע כבר לא מספיק

הליך פיתוח תרופות חדשות והליך פיתוח מוצרים רפואיים חדשים, הם ממושכים, מורכבים, יקרים ובעלי סיכון גבוה במיוחד. באופן טבעי, הדבר מקרין על פרופיל הסיכון של חברות ביוטכנולוגיות, אך גם מדגיש את פוטנציאל הרווח הגדול הגלום בעת הצלחה.

בשנתיים האחרונות סיכון חדש קיבל חיזוק והפך לפקטור מרכזי הנלקח בחשבון על ידי חברות פארמה וקרנות השקעה בתעשיית הביומד, הנלקח בחשבון בקבלת החלטות כגון: אם לפתח תרופה, אם להשקיע בחברת ביוטכנולוגיה חדשה, או אם לחתום על הסכם מסחור למוצר חדש ועוד. סיכון זה הוא "שיפוי ביטוחי מבוסס עלות / יעילות".

 שיפוי ביטוחי (Reimbursement), הוא אחוז ההשתתפות של הביטוח הרפואי במחיר המוצר, דבר המקל ולעיתים אף מאפשר את רכישתו על ידי החולים. את הבקשה לקבלת השיפוי ניתן להגיש לאחר קבלת אישורים רגולטוריים (כגון FDA) וקבלתו תלויה בהחלטת חברות הביטוח הבוחנות מצידן את המוצר בקפידה, לא רק באספקט היעילות אלא גם באספקטים כלכליים, כמו עלותו ביחס למוצרים תחליפיים הקיימים כבר בשוק.

בעוד ששיפוי ביטוחי מוכר מאוד לחברות ולמשקיעים וחברות מתכוננות אליו עוד בשלבי תכנון המוצר, כניסת שיקולים המבוססים עלות / יעילות של המוצר מצד הצרכנים ובעקיפין מצד חברות הביטוח, הוא נושא חדש שעל החברות להתייחס אליו.

אחת מאבני הדרך שהעלו את הנושא לכותרות היא תרופה ביולוגית חדשה ומצליחה של השנים האחרונות - תרופת האווסטין. במחקרים שנערכו על התרופה לטיפול בחולות סרטן שד, התגלה כי היא יעילה בטיפול בקבוצות גנטיות מסויימות באוכלוסיה (מרפאת מסרטן או מאריכה חיים באופן ניכר) אך לשאר האוכלוסיה היא עוזרת בצורה שולית בלבד. עובדה זו לא הפריעה לתרופה לקבל אישורי שיווק היות והשיקול העיקרי שעליו התבסס ה- FDA הוא "שיעור ההישרדות החציון הכולל", שהראה מטבע הדברים שיפור חציוני שעבר את הסף הנדרש. ההתניה היחידה של ה- FDA הייתה לבצע מחקר מעקב נוסף על מנת לאשר שהתרופה אכן משפרת את חיי החולים או מגדילה באופן ניכר את תוחלת חייהם.

לאחר קבלת אישור השיווק, מכירות האווסטין זינקו לכ- 6 מיליארד דולר בשנה, בזכות שיווק אגרסיבי של חברת התרופות שהובילה לכך שרופאים רבים המליצו על קבלת טיפול בתרופה, למרות שמחיר הטיפול נע בין 80 ל- 90 אלף דולר. לאחר מספר שנים כשהתפרסם מחקר המעקב אחר התרופה, הפתעת החולים והרופאים הייתה גדולה. במחקר התגלה כי בטיפול בסרטן שד התרופה אינה יעילה ואישור השיווק נלקח ממנה.

ביטול אישור השיווק, הקים גל מחאה נרחב של חולים ורופאים שמחו על כך ששילמו כסף רב לתרופה לא יעילה ודרשו כספם חזרה. מספר רב של גילויי דעת פורסמו בעיתונות הציבורית ועלתה דרישה לשנות את תמחיר התרופות למודל ערך אחר שבמסגרתו חברות תרופות יחזירו כספי חולים עבורם התגלה כי התרופה בה הם משתמשים אינה יעילה, בדומה למוצר חשמלי שלא עובד או חולצה שנפרמה זמן קצר לאחר הקניה.

אירועים אלו לא היו רק נחלת תרופות שהתגלו כלא יעילות, אלא גם של תרופות חדשות שרצו לפרוץ לשוק. חברת Dendreon האמריקאית איבדה שני שליש מערכה לאחר שהורידה את תחזית המכירות של תרופת הפרובנג' לשנת 2011: מ- 400 מיליון דולר לכ- 150 מיליון, עקב "חדירה לשוק נמוכה מהצפוי". התרופה הראתה בניסויים ששיעור ההישרדות החציון הכולל גדול ב- 4 חודשים בין המטופלים בפרובנג' לעומת קבוצת הביקורת לטיפול בסרטן הערמונית, דבר שהספיק בסופו של דבר לקבלת אישור שיווק, אך לא היה טוב מספיק על מנת לשכנע את הרופאים כי התרופה אכן מספיק יעילה לעומת העלות שלה (שעמדה על כ- 90 אלף דולר לטיפול, סכום שאינו יוצא דופן בקרב תרופות דומות אשר נחשבות מאריכות חיים).

לכן בבואנו לבחון חברת ביומד להשקעה, לא מספיק לבדוק שלחברה מוצר עם מדע מאחוריו, צריך לוודא גם שהמוצר כלכלי עבור החולים וחברות הביטוח.

הכותב הוא מרצה בקורס ביומד במכללת MIBI, המכללה הישראלית באינטרנט