אתר זה עושה שימוש בעוגיות על מנת להבטיח לך את חוויית הגלישה הטובה ביותר.
חדשות רעות לפרוטליקס: אושרה בארה"ב תרופה מתחרה למחלת הגושה

חדשות רעות לפרוטליקס: אושרה בארה"ב תרופה מתחרה למחלת הגושה

סרדלגה - התרופה שפיתחה סאנופי - עשויה להגיע אל המדפים בארה"ב כבר בחודש הקרוב. מניית פרוטליקס מאבדת 6% במסחר בתל אביב

20.08.2014, 13:33 | ניר צליק
בשנים האחרונות ניסתה פרוטליקסלחדור שוב ושוב לשוק האמריקאי עם התרופה שהיא פיתחה למחלת הגושה, כאשר אתמול נדמה כי מכת הגרזן האחרונה נחתה על ראשה של החברה, עם אישור מנהל התרופות והמזון בארה"ב (FDA) לתרופה האוראלית שפיתחה סאנופי למחלת הגושה. התרופה, סרדלגה, עשויה להגיע אל המדפים כבר בחודש הקרוב. ג'נזיים כבר מחזיקה בתרופה בהזרקה למחלת הגושה, סרזיים.

קראו עוד בכלכליסט

ההבדל המרכזי בין תרופת הסרזיים לתרופת הסרדלגה הוא במנגנון הפעולה, כאשר הסרזיים פועלת להחלפת האנזימים החסרים בקרב חולי הגושה, ואילו התרופה החדשה גורמת להאטת ייצור השומנים בתאים בקרב חולי הגושה. אחת השאלות המרכזיות היא מה תהיה העלות של התרופה, כאשר עלותה של הסרזיים עומדת על כ-300 אלף דולר בשנה. לתרופה האוראלית של סאנופי חיסרון יחסי לתרופות הניתנות בעירוי בכך שבניגוד אליהן היא לא מהווה תחליף לחלבון הפגום.

שלמה ינאי, יו"ר פרוטליקס, צילום: עמית שעל שלמה ינאי, יו"ר פרוטליקס | צילום: עמית שעל שלמה ינאי, יו"ר פרוטליקס, צילום: עמית שעל

מחלת הגושה היא מחלה תורשתית המתאפיינת בעלייה בכמות הליפידים בכליות, בכבד, ובמח העצם בשל מחסור באנזים מסוים בדם. פרוטליקס פיתחה תרופה המבוססת על תאי גזר לטיפול במחלה, כאשר במהלך 2013 חתמה פרוטליקס על הסכם עם משרד הבריאות הברזילאי שלפיו היא תעביר לו טכנולוגיות לייצור התרופה כאשר במקביל חברת פיוקרוז הברזיליאת התחייבה לרכוש את התרופה ב-40 מיליון דולר לשנה במשך מספר שנים. אולם האכזבה הגדולה מפרוטליקס נובעת מכך שהחברה קיבלה באיחור את אישור השיווק בארה"ב, רק ב-2012, ולא הצליחה לנצל את מלוא הפוטנציאל של התרופה לחדירה בארה"ב למרות שיתוף הפעולה עם פייזר.

בשנים 2010 ו-2011 נוצר מחסור חריף בתרופות למחלת הגושה על רקע תקלה שנבעה במתקן הייצור של ג'נזיים, שמאוחר יותר נרכשה על ידי סאנופי. התקווה היתה כי פרוטליקס תספיק לקבל אישור לתרופה שלה ואז תצליח לחדור לשוק הגושה בקלות יתרה על רקע המחסור בתרופות למחלה. במהלך 2012 התגברה סאנופי על רוב התקלות שהיו לה בייצור, וכך גנזה את חלומות החדירה לשוק של פרוטליקס.

כחלק מצבר המוצרים בפיתוח פרוטליקס מפתחת גרסה אוראלית לתרופה למחלת הגושה.שנמצאת כעת בניסוי בשלב 2 פרוטליקס מבצעת ניסויים בתרופה זו שמהווה שחלוף מעט שונה של התרופה המקורית. ייחודה של התרופה הוא שמדובר בניסיון היחיד ליצור תרופה אוראלית המבוססת על חלבון גדול ממדים הדומה לחלבון המקורי הפגוע אצל חולי הגושה. עם זאת, העובדה כי סאנופי שוב הקדימה את פרוטליקס בהגעה לשוק צפויה לפגוע ביכולת של פרוטליקס לחדור לארה"ב גם בתרופה האורלית.
שיתוף בטוויטר שיתוף בוואטסאפ שיתוף בפייסבוק שיתוף במייל

תגיות