פרוטליקס מזנקת ב-16%: תוצאות ביניים טובות בניסוי לטיפול בפאברי

הניסוי הקליני בתרופה 102-PRX לטיפול במחלת הפאברי הוא ניסוי תלוי מינון בהתוויה פתוחה ומגייס עד 18 חולים נאיביים לטיפול, גברים ונשים. שלושת קבוצות המינון בניסוי כוללות מינונים של 0.2, 1 ו-2 מ"ג/ק"ג הניתנים בעירוי תוך ורידי של 102-PRX מדי שבועיים, ותקופת מעקב יעילות של 6 חודשים.

לפי החברה ניצפתה ירידה של 100% ברמת הכאב החריפה ביותר, ושיפור ממוצע של 78.8% בהשפעת הכאב על תפקוד יומיומי של החולים. יתר על כן, לכל החולים היה תפקוד לבבי יציב, עם מגמה חיובית כבר לאחר שישה חודשים בלבד.

ניתוח הבטיחות של תופעות הלוואי מייצג סך של 6.7 שנות חולה. 102-PRX נסבל היטב ומרבית האירועים היו קלים או בינוניים. רק חולה אחד מתוך שנים-עשר החולים שנבדקו לצורך הבטיחות, חווה רגישות יתר. שישה חולים שטופלו במינון של 0.2 מ"ג/ק"ג ושני חולים שטופלו במינון של 1 מ"ג/ק"ג נבדקו לייצור נוגדנים מתוכם רק שני חולים נמצאו חיוביים לנוגדנים. מתוך שמונת החולים הללו, רק שני חולים – או 33% מהחולים במינון של 0.2 מ"ג/ק"ג פיתחו נוגדנים.

משה מנור מנכ"ל פרוטליקס | צילום: יח"צ

"הבטיחות והיתרונות הקליניים של 102-PRX המוצגים בתוצאות הביניים הם מרגשים ומבטיחים. שיפור משמעותי או יציבות נצפו לאורך כל מדדי המחלה שנבדקו, ובכללם רמות Gb3, תפקוד כליות, כאב ומדדים לבביים" מסר פרופסור רפאל שיפמן, מנהל המכון למחלות מטבוליות במכון המחקר ביילור, בטקסס ארה"ב וחוקר ראשי במסגרת הניסוי הקליני ב-102-PRX. "פרופיל הבטיחות שדווח הינו חיובי, כשמרבית תופעות הלוואי קלות או בינוניות וחולפות מעצמן. הפוטנציאל לטפל בחולים באמצעות חלופה משופרת של טיפול אנזימי חלופי יהיה התקדמות משמעותית בטיפול במחלת פאברי".

מחלת הפאברי – הינה מחלת אגירה נדירה הנובעת ממחסור באנזים האלפא-גאלקטוסידאס הגורמת למגוון רחב של סימפטומים המביאים לאיכות חיים ירודה ואף במקרים חמורים למוות, ללא טיפול מתאים. ישנם כחמשת אלפים חולים מטופלים ברחבי העולם, עם פוטנציאל שוק העומד על כמיליארד דולר בשנה. כיום קיימים שני מוצרים מאושרים בשוק. שני המוצרים הינם טיפול אנזימי חלופי המוזרק אחת לשבועיים.